Gene therapy: waa maxay, sida loo sameeyo iyo waxa lagu daaweyn karo

Qanacsan

• Sidee loo sameeyaa
• Farsamada CRISPR
• Farsamada Gawaarida T-Cell
• Cudurada daaweynta dabiiciga lagu daaweyn karo
• Daaweynta hiddo-wadaha ee kansarka

Daaweynta hidda-wadaha, oo sidoo kale loo yaqaan daaweynta hidda-wadaha ama tafatirka hidda-wadaha, waa daaweyn hal-abuur leh oo ka kooban farsamooyin fara badan oo waxtar u yeelan kara daaweynta iyo ka-hortagga cudurrada murugsan, sida cudurrada hidda-wadaha iyo kansarka, iyadoo wax laga beddelayo hiddo-wadayaasha gaarka ah.

Hidda-wadaha (genes) waxaa lagu qeexi karaa inuu yahay unuga aasaasiga ah ee dhaxalka wuxuuna ka kooban yahay taxane gaar ah oo ah asiidhyada nukliyeerka, taas oo ah, DNA iyo RNA, oo xambaarsan macluumaad la xiriira astaamaha qofka iyo caafimaadkiisa. Marka, daaweynta noocan ahi waxay ka kooban tahay inay isbeddel ku keento DNA-da unugyada uu cudurku haleelay iyo in la kiciyo difaaca jirka si loo aqoonsado unugyada waxyeelloobey loona dhiirrigeliyo baabi'intooda.

Cudurada lagu daaweyn karo sidan waa kuwa ku lug leh wax ka bedelida DNA-da, sida kansarka, cudurada iswada, sonkorowga, cystic fibrosis, oo ka mid ah cudurada kale ee xumaada ama hidde, si kastaba ha noqotee, xaalado badan wali waxay ku jiraan wajiga horumarka tijaabooyinka.

Sidee loo sameeyaa

Daaweynta hidda-wadaha waxay ka kooban tahay isticmaalka hiddo-wadaha halkii daawooyinka lagu daaweyn lahaa cudurrada. Waxaa lagu sameeyaa iyadoo la beddelayo walxaha hidda-wadaha ee unugyada uu waxyeeleeyay cudurku mid kale oo caadi ah. Xilligan, daaweynta hiddo-wadaha waxaa lagu fuliyay iyadoo la adeegsanayo laba farsamooyin molikal ah, farsamada CRISPR iyo farsamada Car T-Cell:

Farsamada CRISPR

Farsamada CRISPR waxay kakoobantahay badalashada gobalo qaasa oo DNA ah oo laxidhiidha cudurada. Sidaa darteed, farsamadani waxay u oggolaaneysaa hidda-wadayaasha in lagu beddelo goobo cayiman, si sax ah, dhakhso badan oo aan qaali ahayn. Guud ahaan, farsamada waxaa lagu sameyn karaa dhowr talaabo:

• Hidda-wadayaasha qaaska ah, oo sidoo kale loogu yeeri karo hiddo-wadeyaasha ama taxanaha, ayaa la aqoonsaday;
• Aqoonsiga ka dib, saynisyahannadu waxay abuuraan "hage RNA" taxane ah oo dhammaystiraya gobolka bartilmaameedka ah;
• RNA-kan waxaa lagu dhejiyaa unugga iyadoo ay weheliso borotiinka Cas 9, oo ka shaqeeya jarista bartilmaameedka DNA;
• Kadib, taxane cusub oo DNA ah ayaa la gelinayaa taxanaha hore.

Inta badan isbeddelada hidde-wadaha waxay ku lug leeyihiin hiddo-wadaha ku jira unugyada somatic, taas oo ah, unugyo ay ku jiraan maaddo hidde ah oo aan jiilba jiil loogu gudbin, taasoo ku xaddidaysa isbeddelka qofkaas uun. Si kastaba ha noqotee, cilmi baaris iyo tijaabooyin ayaa soo baxay taas oo farsamada CRISPR lagu sameeyo unugyada jeermiska, taas oo ah ukunta ama shahwada, taas oo soo saartay su'aalo taxane ah oo ku saabsan adeegsiga farsamada iyo nabadgelyadiisa qofka. .

Cawaaqibta muddada-dheer ee farsamada iyo tafatirka hiddaha weli lama oga. Saynisyahannadu waxay rumeysan yihiin in khalkhalgelinta hiddo-wadaha bani’aadamka ay qofka ka dhigi karto mid u nugul dhacdada isku-beddelka is-beddelka lama-filaanka ah, taasoo u horseedi karta bad-baadinta nidaamka difaaca jirka ama soo ifbaxa cuduro aad u daran.

Ka sokoow dooda ku saabsan tafatirka hiddo-wadaha in lagu meeraysto suurtagalnimada isbadal lama filaan ah iyo gudbinta beddelka jiilalka soo socda, arrinta anshaxa ee nidaamka ayaa sidoo kale si ballaaran looga hadlay, maadaama farsamadan sidoo kale loo isticmaali karo in lagu beddelo ilmaha astaamaha, sida midabka indhaha, dhererka, midabka timaha, iwm.

Farsamada Gawaarida T-Cell

Farsamada Gawaarida T-Cell ayaa horeyba looga isticmaalay Mareykanka, Yurub, Shiinaha iyo Jabbaan waxaana dhawaanahan loo adeegsanaayay dalka Baraasiil in lagu daweeyo cudurka limfoma. Farsamadan ayaa ka kooban wax ka beddelka nidaamka difaaca jirka si unugyada burooyinka si fudud loo aqoonsado oo looga tirtiro jirka.

Tan awgeed, unugyada difaaca T ee qofka waa lagaa saarayaa walxaha hidde ahaaneedna waa la maamulayaa iyadoo lagu darayo hiddo-wadaha CAR unugyada, oo loo yaqaan 'receptor antigen receptor'. Ka dib markii lagu daro hidda-wadaha, tirada unugyada ayaa la kordhiyaa isla markaana laga bilaabo marka la hubiyo tiro unugyo ah oo ku filan iyo joogitaanka qaabab aad u habboon oo loogu talagalay aqoonsiga burooyinka, waxaa jira soo-saaris ka sii daraysa nidaamka difaaca qofka iyo, markaa, cirbadeynta unugyada difaaca oo wax laga beddelay hiddo-wadaha CAR.

Sidaa darteed, waxaa jira firfircoonaan habka difaaca jirka, oo bilaabaya inuu aqoonsado unugyada burooyinka si fudud oo awood u leh inuu baabi'iyo unugyadan si wax ku ool ah.

Cudurada daaweynta dabiiciga lagu daaweyn karo

Daaweynta hidda-wadaha ayaa ballan-qaadaysa daaweynta cudur kasta oo hidde ah, hase yeeshe, qaar uun baa durba la samayn karaa ama wuxuu ku jiraa marxaladda baaritaanka. Tifaftirka hidaha ayaa lagu bartay ujeedada daaweynta cudurada hidaha, sida cystic fibrosis, indho la'aanta ku dhasha, hemophilia iyo sickle cell anemia, tusaale ahaan, laakiin sidoo kale waxaa loo tixgeliyay inay tahay farsamo dhiirrigelin karta ka hortagga cudurada halista ah ee aadka u daran , tusaale ahaan kansarka, cudurada wadnaha iyo infekshinka HIV, tusaale ahaan.

In kasta oo si aad ah loo darsay daaweynta iyo kahortagga cudurada, tafatirka hiddo-wadaha sidoo kale waa lagu dabaqi karaa dhirta, si ay ugu noqdaan kuwa dulqaad badan isbedelka cimilada iyo u adkeysi badan dulin iyo sunta cayayaanka, iyo cunnooyinka iyadoo ujeedadu tahay nafaqo badan .

Daaweynta hiddo-wadaha ee kansarka

Daaweynta hiddo-wadaha ee daaweynta kansarka ayaa horeyba looga sameeyay waddamada qaarkood waxaana si gaar ah loogu muujiyey kiisaska gaarka ah ee leukemias, lymphomas, melanomas ama sarcomas, tusaale ahaan. Noocan daaweyntu wuxuu ka kooban yahay badanaa firfircoonida unugyada difaaca jirka si loo aqoonsado unugyada burooyinka loona baabi'iyo, taas oo lagu sameeyo iyadoo lagu durayo unugyo hidde ahaan wax laga beddelay ama fayrasyo ​​jirka bukaanka.

Waxaa la rumeysan yahay in, mustaqbalka, daaweynta hiddo-wadaha ay noqon doonto mid waxtar badan oo beddeleysa daaweynta kansarka hadda jira, si kastaba ha noqotee, maadaama ay weli qaali tahay oo ay u baahan tahay tikniyoolajiyad casri ah, waxaa doorbidayaa in lagu muujiyo kiisaska aan ka jawaabin daaweynta kemotherabi, shucaaca iyo qalliin.